不同血清型的AAV可感染組織器官的類型
AAV1載體則傾向于感染骨骼肌,特別是心肌,同時神經(jīng)組織也可被感染。這種載體的特異性使得它在某些特定的應用場景中具有優(yōu)勢。AAV5載體則表現(xiàn)出對視網(wǎng)膜、神經(jīng)系統(tǒng)以及關節(jié)滑膜的強烈嗜性,同時它也能夠影響肺部的轉(zhuǎn)導。這種特性使其在治療涉及這些器官的疾病時具有潛在價值。
不同血清型可以相對特異性的感染心臟,肝臟,骨骼肌等。腺相關病毒是RG1(最安全級別)的基因治療載體,完全無具有潛在致病性。而腺病毒是RG2,慢病毒是RG2,逆轉(zhuǎn)錄病毒是RG3 。
AAV有多種血清型,包括AAV1/2/3/4/5/6/7/8/9/PHP.eB/PHP.S/rh10/DJ/2-retro等,每種血清型因衣殼蛋白的氨基酸序列和空間結構差異,對細胞和組織的識別與結合方式不同,導致感染特性和效率各異。
AAV8血清型因其在小鼠脂肪組織中較高的轉(zhuǎn)導效率和更長的表達時間而被廣泛使用。然而,由于脂肪組織遍布全身,實現(xiàn)全身范圍內(nèi)的脂肪組織感染需要特定的給藥策略。AAVRec2血清型通過系統(tǒng)注射途徑能夠高效、特異地轉(zhuǎn)導脂肪組織,且其靶向性可通過給藥方式(如口服或腹腔注射)進行調(diào)整,以適應不同脂肪組織類型。
