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AAV在基因傳遞和表達(dá)的優(yōu)勢

AAV基因治療載體的優(yōu)勢包括低免疫原性、限制中和抗體的產(chǎn)生和復(fù)制缺陷。其基因組由反向重復(fù)序列（ITRs）和兩個ORF組成，ORF中Cap基因編碼3種病毒衣殼蛋白，決定載體的主要傾向和細(xì)胞內(nèi)運輸。rAAV載體是一種基于蛋白質(zhì)的納米顆粒，設(shè)計用于穿過細(xì)胞膜，運輸和傳遞目的基因到細(xì)胞核中。

AAV和LV作為基因過表達(dá)的載體，各自具有獨特的特點和應(yīng)用優(yōu)勢。AAV載體具有免疫原性低、安全性高、體內(nèi)表達(dá)外源基因時間長等特點，特別適用于需要長期表達(dá)目的基因的研究。而LV載體則能夠有效感染分裂細(xì)胞和非分裂細(xì)胞，實現(xiàn)長期穩(wěn)定表達(dá)，適用于更廣泛的基因過表達(dá)研究。

AAV基因治療載體的優(yōu)勢主要包括以下幾點：低免疫原性：AAV載體不含病毒基因，因此不會引起強(qiáng)烈的免疫反應(yīng)，這使得它成為一種安全的基因治療載體。限制中和抗體的產(chǎn)生：由于AAV載體的低免疫原性，它能夠有效限制中和抗體的產(chǎn)生，從而延長基因表達(dá)的時間并增強(qiáng)治療效果。