AAV在眼部注射方法有哪些
給藥方式：Roctavian和Hemgenix采用靜脈注射，分別通過補充凝血因子VIII和hFIX Padua基因實現(xiàn)治療；Beqvez通過靜脈輸注基因治療基因，產生自體FIX蛋白。作用機制：長期緩解甚至治愈血友病。上市情況：已在不同地區(qū)獲得批準上市。這些AAV療法為罕見病患者提供了新的治療選擇，具有重大的臨床意義。
MCO-010是一種擬開發(fā)用于治療RP和Stargardt病的光遺傳基因療法。該療法利用AAV2載體將光敏多特征蛋白（MCO）基因遞送到視網膜細胞中，使其表達多色視蛋白，從而讓患者在不同顏色的環(huán)境中恢復視力。該療法采用一次性玻璃體內注射的給藥方式，簡便快捷。
在眼科領域，Luxturna是首款上市AAV療法，用于治療RPE65基因突變導致的遺傳性視網膜營養(yǎng)不良。Luxturna采用安全性較高的AAV2型載體，推薦劑量為5x1011 vg/眼，兩只眼睛間隔至少6天注射，配合皮質類固醇藥物。Luxturna已在美國、歐洲等多地上市。
遺傳性視網膜疾病（IRD）目前獲批的臨床治療方法主要是基因治療，具體為Luxturna（voretigene neparvovec）。以下是對該治療方法的詳細闡述及一些處于臨床階段的治療方法的介紹：Luxturna（voretigene neparvovec）適應癥：用于治療由RPE65基因突變引起的遺傳性視網膜疾?。ㄈ鏛eber先天性黑蒙癥2型）。
注射方式：采用局部多點注射靶器官可取得較好的特異性和表達效果。常見的注射方式有尾靜脈注射、腹腔注射、灌腸、腦定位立體注射、原位注射等。注射方式的選擇會影響AAV的感染效率。病毒量及滴度：根據靶器官組織和所使用的AAV血清型（擴散能力不同），推薦注射的AAV量不同。
