AAV在眼部注射方法有哪些
給藥方式：Roctavian和Hemgenix采用靜脈注射，分別通過補充凝血因子VIII和hFIX Padua基因實現(xiàn)治療；Beqvez通過靜脈輸注基因治療基因，產生自體FIX蛋白。作用機制：長期緩解甚至治愈血友病。上市情況：已在不同地區(qū)獲得批準上市。這些AAV療法為罕見病患者提供了新的治療選擇，具有重大的臨床意義。
肺部注射包括鼻內滴注法和氣管插管術。鼻內滴注法操作簡單，直接將病毒懸液滴入鼻腔，但顆?？赡艹练e在上呼吸道，需要較大劑量的病毒。氣管插管術能將病毒載體直接輸入肺部，避免上呼吸道損失，但需特殊設備和技巧。此外，還有氣管內注射，操作與鼻內滴注法類似，但直接注入氣管。
然而，基于AAV載體的基因治療通常采用視網膜下腔注射，要求高技能操作，增加視網膜脫離風險，并受限于橫向擴散能力，只能感染注射中心附近一小部分視網膜細胞。玻璃體腔注射避免了這些問題，是一種常用的安全、簡便的遞送方式。但缺乏高效且特異性轉導視網膜細胞的AAV載體。
在眼科領域，Luxturna是首款上市AAV療法，用于治療RPE65基因突變導致的遺傳性視網膜營養(yǎng)不良。Luxturna采用安全性較高的AAV2型載體，推薦劑量為5x1011 vg/眼，兩只眼睛間隔至少6天注射，配合皮質類固醇藥物。Luxturna已在美國、歐洲等多地上市。
