AAV在眼部注射方法有哪些
給藥方式:Roctavian和Hemgenix采用靜脈注射,分別通過補(bǔ)充凝血因子VIII和hFIX Padua基因?qū)崿F(xiàn)治療;Beqvez通過靜脈輸注基因治療基因,產(chǎn)生自體FIX蛋白。作用機(jī)制:長期緩解甚至治愈血友病。上市情況:已在不同地區(qū)獲得批準(zhǔn)上市。這些AAV療法為罕見病患者提供了新的治療選擇,具有重大的臨床意義。
肺部注射包括鼻內(nèi)滴注法和氣管插管術(shù)。鼻內(nèi)滴注法操作簡單,直接將病毒懸液滴入鼻腔,但顆粒可能沉積在上呼吸道,需要較大劑量的病毒。氣管插管術(shù)能將病毒載體直接輸入肺部,避免上呼吸道損失,但需特殊設(shè)備和技巧。此外,還有氣管內(nèi)注射,操作與鼻內(nèi)滴注法類似,但直接注入氣管。
在眼科領(lǐng)域,Luxturna是首款上市AAV療法,用于治療RPE65基因突變導(dǎo)致的遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良。Luxturna采用安全性較高的AAV2型載體,推薦劑量為5x1011 vg/眼,兩只眼睛間隔至少6天注射,配合皮質(zhì)類固醇藥物。Luxturna已在美國、歐洲等多地上市。
肝實(shí)質(zhì)注射 肝實(shí)質(zhì)注射是一種直接將病毒液注射到肝臟組織中的方法,具有較高的感染效率和靶向性。操作步驟:麻醉與準(zhǔn)備:麻醉小鼠,并在其眼睛上涂上眼藥膏以防止眼干。脫毛與消毒:使小鼠仰臥,腹部朝上,對第二肋骨和第四乳頭之間的區(qū)域進(jìn)行脫毛處理,并對脫毛區(qū)域進(jìn)行消毒。

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