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AAV在眼部注射方法有哪些

給藥方式：Roctavian和Hemgenix采用靜脈注射，分別通過補(bǔ)充凝血因子VIII和hFIX Padua基因?qū)崿F(xiàn)治療；Beqvez通過靜脈輸注基因治療基因，產(chǎn)生自體FIX蛋白。作用機(jī)制：長(zhǎng)期緩解甚至治愈血友病。上市情況：已在不同地區(qū)獲得批準(zhǔn)上市。這些AAV療法為罕見病患者提供了新的治療選擇，具有重大的臨床意義。

肺部注射包括鼻內(nèi)滴注法和氣管插管術(shù)。鼻內(nèi)滴注法操作簡(jiǎn)單，直接將病毒懸液滴入鼻腔，但顆?？赡艹练e在上呼吸道，需要較大劑量的病毒。氣管插管術(shù)能將病毒載體直接輸入肺部，避免上呼吸道損失，但需特殊設(shè)備和技巧。此外，還有氣管內(nèi)注射，操作與鼻內(nèi)滴注法類似，但直接注入氣管。

在眼科領(lǐng)域，Luxturna是首款上市AAV療法，用于治療RPE65基因突變導(dǎo)致的遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良。Luxturna采用安全性較高的AAV2型載體，推薦劑量為5x1011 vg/眼，兩只眼睛間隔至少6天注射，配合皮質(zhì)類固醇藥物。Luxturna已在美國(guó)、歐洲等多地上市。

肝實(shí)質(zhì)注射 肝實(shí)質(zhì)注射是一種直接將病毒液注射到肝臟組織中的方法，具有較高的感染效率和靶向性。操作步驟：麻醉與準(zhǔn)備：麻醉小鼠，并在其眼睛上涂上眼藥膏以防止眼干。脫毛與消毒：使小鼠仰臥，腹部朝上，對(duì)第二肋骨和第四乳頭之間的區(qū)域進(jìn)行脫毛處理，并對(duì)脫毛區(qū)域進(jìn)行消毒。

運(yùn)輸方式：重組腺相關(guān)病毒應(yīng)采用干冰運(yùn)輸，確保在發(fā)出后12天內(nèi)送達(dá)。簽收檢查：簽收時(shí)需檢查外包裝是否完整，干冰是否有剩余，以及是否存在其他可疑現(xiàn)象。存儲(chǔ)條件：病毒應(yīng)在4℃短期保存，80℃長(zhǎng)期保存。避免反復(fù)凍融，每次凍融會(huì)導(dǎo)致病毒滴度降低10%。

因此，在選擇啟動(dòng)子時(shí)，應(yīng)權(quán)衡利弊，根據(jù)實(shí)驗(yàn)需求進(jìn)行選擇。注射方式 AAV注射方式會(huì)大大影響AAV介導(dǎo)的轉(zhuǎn)基因的效率。在確定好合適的AAV血清型、啟動(dòng)子等條件后，配以合適的AAV給藥方式會(huì)取得更好的效果。全身給藥：主要包括靜脈注射和動(dòng)脈注射。靜脈注射又分為尾靜脈注射和門靜脈注射等。