御醫(yī)堂治療銀屑病是真假 御醫(yī)堂正規(guī)嗎

AAV在眼部注射方法有哪些

1、給藥方式：Roctavian和Hemgenix采用靜脈注射，分別通過補充凝血因子VIII和hFIX Padua基因?qū)崿F(xiàn)治療；Beqvez通過靜脈輸注基因治療基因，產(chǎn)生自體FIX蛋白。作用機制：長期緩解甚至治愈血友病。上市情況：已在不同地區(qū)獲得批準上市。這些AAV療法為罕見病患者提供了新的治療選擇，具有重大的臨床意義。

2、肺部注射包括鼻內(nèi)滴注法和氣管插管術(shù)。鼻內(nèi)滴注法操作簡單，直接將病毒懸液滴入鼻腔，但顆粒可能沉積在上呼吸道，需要較大劑量的病毒。氣管插管術(shù)能將病毒載體直接輸入肺部，避免上呼吸道損失，但需特殊設(shè)備和技巧。此外，還有氣管內(nèi)注射，操作與鼻內(nèi)滴注法類似，但直接注入氣管。

3、MCO-010是一種擬開發(fā)用于治療RP和Stargardt病的光遺傳基因療法。該療法利用AAV2載體將光敏多特征蛋白（MCO）基因遞送到視網(wǎng)膜細胞中，使其表達多色視蛋白，從而讓患者在不同顏色的環(huán)境中恢復(fù)視力。該療法采用一次性玻璃體內(nèi)注射的給藥方式，簡便快捷。

4、在眼科領(lǐng)域，Luxturna是首款上市AAV療法，用于治療RPE65基因突變導(dǎo)致的遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良。Luxturna采用安全性較高的AAV2型載體，推薦劑量為5x1011 vg/眼，兩只眼睛間隔至少6天注射，配合皮質(zhì)類固醇藥物。Luxturna已在美國、歐洲等多地上市。