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AAV在眼部注射方法有哪些

1、給藥方式：Roctavian和Hemgenix采用靜脈注射，分別通過補充凝血因子VIII和hFIX Padua基因?qū)崿F(xiàn)治療；Beqvez通過靜脈輸注基因治療基因，產(chǎn)生自體FIX蛋白。作用機制：長期緩解甚至治愈血友病。上市情況：已在不同地區(qū)獲得批準(zhǔn)上市。這些AAV療法為罕見病患者提供了新的治療選擇，具有重大的臨床意義。

2、MCO-010是一種擬開發(fā)用于治療RP和Stargardt病的光遺傳基因療法。該療法利用AAV2載體將光敏多特征蛋白（MCO）基因遞送到視網(wǎng)膜細胞中，使其表達多色視蛋白，從而讓患者在不同顏色的環(huán)境中恢復(fù)視力。該療法采用一次性玻璃體內(nèi)注射的給藥方式，簡便快捷。

3、肺部注射包括鼻內(nèi)滴注法和氣管插管術(shù)。鼻內(nèi)滴注法操作簡單，直接將病毒懸液滴入鼻腔，但顆?？赡艹练e在上呼吸道，需要較大劑量的病毒。氣管插管術(shù)能將病毒載體直接輸入肺部，避免上呼吸道損失，但需特殊設(shè)備和技巧。此外，還有氣管內(nèi)注射，操作與鼻內(nèi)滴注法類似，但直接注入氣管。

4、注射方式：采用局部多點注射靶器官可取得較好的特異性和表達效果。常見的注射方式有尾靜脈注射、腹腔注射、灌腸、腦定位立體注射、原位注射等。注射方式的選擇會影響AAV的感染效率。病毒量及滴度：根據(jù)靶器官組織和所使用的AAV血清型（擴散能力不同），推薦注射的AAV量不同。

5、肝實質(zhì)注射 肝實質(zhì)注射是一種直接將病毒液注射到肝臟組織中的方法，具有較高的感染效率和靶向性。操作步驟：麻醉與準(zhǔn)備：麻醉小鼠，并在其眼睛上涂上眼藥膏以防止眼干。脫毛與消毒：使小鼠仰臥，腹部朝上，對第二肋骨和第四乳頭之間的區(qū)域進行脫毛處理，并對脫毛區(qū)域進行消毒。

6、神經(jīng)環(huán)路研究：AAV在神經(jīng)環(huán)路研究中具有廣泛的應(yīng)用。它可以高效地感染神經(jīng)元，并介導(dǎo)外源基因的表達，從而實現(xiàn)對神經(jīng)元活動的監(jiān)測和調(diào)控。案例展示 AAV8在視網(wǎng)膜研究中的應(yīng)用：通過視網(wǎng)膜下注射AAV2/8/SmVEGF-2病毒，可以顯著減少激光損傷區(qū)的脈絡(luò)膜新生血管（CNV）形成，降低VEGF水平。